醫藥網7月14日訊 當地時間周三，FDA針對諾華（Novartis）的CAR-T療法CTL019召開了腫瘤藥物咨詢委員會（ODAC）會議。最后，咨詢委員會專家以10：0的投票一致推薦批準該藥用于治療3～25歲的復發或難治性急性淋巴細胞白血病患者。
這一結果令整個CAR-T療法研究領域感到振奮。投票開始前，諾華在CAR-T療法開發上的"勁敵"——Kite制藥的CEO發文稱：“今天無關乎生意或競爭，這是在推動一個有望為癌癥治療帶來變革的科學技術。”
FDA將在10月3日對CTL019做出最終審批決定，而Kite制藥的CAR-T療法的審評截止日為11月29日。
CAR-T療法是腫瘤免疫治療領域的“網紅”，通過使用修復的免疫細胞攻擊并摧毀惡性腫瘤，被認為是最有前景的腫瘤治療方式之一。2013年末至今，該領域受到密切關注。
據Coherent Market Insights分析，CAR-T細胞治療預計2028年全球市場規模將達85億美元，未來的市場空間預計在350億～1000億美元之間。
美國遙遙領先 中國緊隨其后
在CAR-T療法的開發上，美國遙遙領先，中國緊隨其后，歐洲和日本大幅落后。美國是CAR-T技術的起源地，諾華、Kite和Juno在CAR-T療法的開發上處于領先地位，并且已在多項臨床試驗中率先獲得了大量數據，引領著CAR-T的潮流。另外還有多家小型生物醫藥公司也分別在各自領域取得了一定突破，比如Cellectis（使用異體T細胞）、CBMG等。
中國此次也把握住了這一時代潮流。據美國Clinical Trials.gov 網站對“Chimeric receptor”的搜索結果，目前中國登記開展CAR-T臨床研究項目109項，已經在數量上超過歐洲，僅次于美國。其中，西比曼、博生吉、合一康及宇研生物走在前列，2015年以后，銀河生物、科濟生物、安科生物、恒瑞醫藥、中源協和等公司也大手筆布局CAR-T細胞治療。
1、西比曼生物科技
西比曼生物科技于2014年在美國納斯達克掛牌上市，成為第一個在美國納斯達克上市的中國細胞生物醫藥科技公司。西比曼的CAR-T臨床研究主要與解放軍301醫院韓為東教授合作，2015年2月以1200萬收購了解放軍總醫院（301醫院）韓為東教授組的4項CAR-T產品，并保留后續產品的優先收購權。
西比曼在CAR-T療法的臨床試驗主要集中在臨床Ⅱ期，從目前公司公布的臨床試驗結果來看，初步顯示這些產品相對安全、可行和有效。值得一提的是，其針對實體瘤EGFR靶點的CAR-T療法“CBM-EGFR.1”的Ⅰ期臨床數據，在多種類型實體瘤上取得了應答，研發進度處于國際領先。
2、博生吉
博生吉作為先行的國內免疫細胞療法開發公司，主要業務為開發細胞治療技術（CAR-T、CAR-NK、aAPCCTL和aAPCNK技術）和抗體靶向藥物。2015年6月，安科生物出資2000萬元與博生吉強強聯手，成立合資公司，專攻CAR-T細胞治療技術研究及產業化運作。博生吉目前已經有3個CAR-T項目處于臨床Ⅱ期，其中包含了較難治愈的多種實體瘤，研發進度在國內處于領先位置。
此外，國內優秀的開發CAR-T療法的公司還有藥明巨諾、吉凱基因、科濟生物、復星凱特、恒潤達生等。
CAR-T療法定價難題
對于目前走在最前列的諾華來說，不能忽視CTL019獲批后的定價和可及性問題。對此，諾華全球藥物開發主管兼首席醫療官瓦斯·納拉辛漢（Vas Narasimhan）上個月對彭博社表示，公司會將干細胞移植費用作為一個衡量標準，也在考慮按療效付費的協議。
今年早些時候，英國的藥物成本監管部門國家健康與臨床卓越研究所（NICE）對相關數據進行測算發現，在兒童白血病的治療上，CTL019最高可值64.9萬美元。
CAR-T藥物應該獲得較高的價格水平，因為其是作為一次性治療藥物使用，并且可以讓一些沒有其它治療選擇的患者獲益。如果簽訂以療效為基礎的付費協議，可能會吸引保險公司接受更高的價格標簽，因為這意味著，如果治療失敗，保險公司將得到費用返還。
今年4月發布的一份全球最昂貴藥物排名顯示，uniQure公司的基因治療藥物Glybera以120萬美元的價格占據榜首，但市場需求低迷迫使該公司將終止此藥的銷售。
近年來推出的高價藥物還包括百健（Biogen）的脊髓性肌肉萎縮癥治療藥物Spinraza（第一年花費75萬美元，后續年均費用為一半），BioMarin公司用來治療超罕見CLN2疾病的藥物Brineura（價格為70.2萬美元）。 |
